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5 • Techniques et biotechnologies
été facilitée ici par l’existence d’un modèle animal, le lapin dit Watanabe, qui possède la même déficience en récepteur que les humains. Il
a d’abord été montré que des lapins Watanabe chez qui on a ciblé par
technologie transgénique l’expression hépatique de récepteurs normaux avaient un cholestérol plus bas. Plus récemment on est passé à
l’homme. J Wilson a en effet été capable de faire baisser le taux de cholestérol d’une Américaine ayant une hypercholestérolémie sévère en lui
ré-injectant le gène correspondant et en utilisant comme vecteur les
propres cellules hépatiques de la patiente, après culture in vitro.
Des essais sont également à l’étude pour traiter la mucoviscidose,
d’autres formes de cancer, d’autres enfin utilisent des séquences nucléotidiques antisens ou les microARNs. La thérapie génique est-elle la thérapie du futur, l’ADN deviendra-t-il un médicament comme les autres,
personne ne peut réellement répondre à cette question.