Validation des biomarqueurs, niveau de preuve et essais cliniques adaptatifs 23
6. Si les patients ont reçu un traitement adjuvant, ce dernier doit être considéré dans l’analyse multivariée.
7. Les données cliniques (critère de jugement et traitement) doivent être
en aveugle : le test doit être conduit sans communication des données
cliniques.
À partir de ces deux grilles (Hayes et Simon) est définie une classification
q
globale avec trois éléments :
• la validité analytique : capacité de l’examen à mesurer d’une manière
précise et reproductible le génotype ou la substance à analyser : technique
validée, faisable, sensible, spécifique et reproductible ;
• la validité clinique : capacité de l’examen à identifier d’une manière précise
et reproductible un sous-groupe à risque de patients, ou de prévoir une
évolution clinique liée ou non à un traitement ;
• l’utilité clinique.
Au-delà de la valeur pronostique et prédictive d’un biomarqueur, la décision
de ne pas prescrire une chimiothérapie adjuvante doit s’appuyer sur un test
utile cliniquement. L’utilité clinique d’un test doit être notamment évaluée
au regard de sa valeur ajoutée (complémentarité de l’information) par rapport
aux marqueurs usuels (RH, HER2…) [5, 9] et du rapport bénéfice/risque
lié à l’utilisation de ce biomarqueur (effets secondaires de la chimiothérapie
évités/risque de récidive de cancer survenant malgré le classement en bon
pronostic).
Il s’agit du rapport bénéfice/risque lorsque le marqueur est employé dans
l’objectif de modifier la prise en charge des patients ; l’utilité correspond
à la valeur ajoutée/puissance du marqueur par rapport aux autres outils
existants.
Des études de corrélation sont nécessaires pour évaluer la valeur ajoutée d’un
marqueur donné par rapport aux autres outils existants :
• une corrélation faible entre deux marqueurs indique que chacun apporte
une information spécifique ;
• une corrélation forte entre deux marqueurs indique qu’il y a redondance
d’information.
Grille du groupe de l’EGAPP
Elle s’appuie sur la validité analytique, la validité clinique et l’utilité clinique
permettant l’attribution de niveaux de preuve, mais également la gradation de
recommandations [9].
6. Si les patients ont reçu un traitement adjuvant, ce dernier doit être considéré dans l’analyse multivariée.
7. Les données cliniques (critère de jugement et traitement) doivent être
en aveugle : le test doit être conduit sans communication des données
cliniques.
À partir de ces deux grilles (Hayes et Simon) est définie une classification
q
globale avec trois éléments :
• la validité analytique : capacité de l’examen à mesurer d’une manière
précise et reproductible le génotype ou la substance à analyser : technique
validée, faisable, sensible, spécifique et reproductible ;
• la validité clinique : capacité de l’examen à identifier d’une manière précise
et reproductible un sous-groupe à risque de patients, ou de prévoir une
évolution clinique liée ou non à un traitement ;
• l’utilité clinique.
Au-delà de la valeur pronostique et prédictive d’un biomarqueur, la décision
de ne pas prescrire une chimiothérapie adjuvante doit s’appuyer sur un test
utile cliniquement. L’utilité clinique d’un test doit être notamment évaluée
au regard de sa valeur ajoutée (complémentarité de l’information) par rapport
aux marqueurs usuels (RH, HER2…) [5, 9] et du rapport bénéfice/risque
lié à l’utilisation de ce biomarqueur (effets secondaires de la chimiothérapie
évités/risque de récidive de cancer survenant malgré le classement en bon
pronostic).
Il s’agit du rapport bénéfice/risque lorsque le marqueur est employé dans
l’objectif de modifier la prise en charge des patients ; l’utilité correspond
à la valeur ajoutée/puissance du marqueur par rapport aux autres outils
existants.
Des études de corrélation sont nécessaires pour évaluer la valeur ajoutée d’un
marqueur donné par rapport aux autres outils existants :
• une corrélation faible entre deux marqueurs indique que chacun apporte
une information spécifique ;
• une corrélation forte entre deux marqueurs indique qu’il y a redondance
d’information.
Grille du groupe de l’EGAPP
Elle s’appuie sur la validité analytique, la validité clinique et l’utilité clinique
permettant l’attribution de niveaux de preuve, mais également la gradation de
recommandations [9].