L’aide à la décision en santé publique
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l’homme. C’est à ce stade que certaines maladies rares se retrouvent orphelines
d’un médicament potentiel dont les frais de développement dépassent les possibilités de commercialisation.
La recherche clinique portant sur les médicaments permet d’établir ou de vérifier
certaines données pharmacocinétiques (absorption, distribution, métabolisme
et excrétion du médicament), pharmacodynamiques (mécanismes d’action du
médicament) ou thérapeutiques (efficacité et tolérance) d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle utilisation d’un médicament connu. Un essai clinique
peut se faire chez le volontaire malade ou le volontaire sain. Dans la majorité
des pays, il doit avoir obtenu un avis favorable d’un comité d’éthique ou de
protection des personnes et une autorisation des autorités compétentes. Les
essais cliniques de phase I portent généralement sur 20 à 80 volontaires sains et
permettent de déterminer surtout la dose maximale tolérée. Les essais cliniques
de phase II portent sur 30 à 300 personnes. Il s’agit d’études de pharmacodynamie et de pharmacocinétique plus fines réalisées chez des sujets sains volontaires, chez des sujets particuliers (âgés, insuffisants rénaux ou hépatiques) et
chez des sujets porteurs de la maladie à traiter. Ils permettent de préciser les
conditions optimales de prescription d’un médicament pour une forme galénique précise : posologie, rythme d’administration et durée et de décider si la
substance est assez « active » pour passer à la phase suivante de développement.
Les essais cliniques de phase III correspondent aux essais thérapeutiques
proprement dits. La décision d’autorisation de mise sur le marché s’appuie sur
une évaluation (1) de la qualité chimique, biologique et microbiologique du
produit ; (2) des risques et des conditions de sécurité d’emploi : fréquence et
gravité des effets secondaires prévisibles, précautions et contre-indications et
(3) des bénéfices et de l’efficacité attendus : effets thérapeutiques revendiqués
par l’industriel, indications proposées et posologies recommandées. L’AMM
est une décision cruciale puisqu’elle concrétise la reconnaissance par les autorités publiques compétentes, nationales ou supranationales, de l’existence d’un
nouveau médicament et du bien fondé de sa mise à disposition des professionnels et des malades. Elle ne préjuge pas de ses conditions de remboursement. Elle est délivrée après avis d’une commission d’experts indépendants
disposant de l’expertise nécessaire pour instruire le dossier fourni par l’industriel. Les études de phase IV viennent après l’AMM. C’est dans ce cadre
que se placent toutes les études de pharmacovigilance. Malgré tous les efforts
faits pour maîtriser les risques, garantir la transparence et l’indépendance des
experts, l’actualité récente montre que la décision dans le domaine de la politique du médicament reste une question difficile et sensible. L’organisation de
la pharmacovigilance reste un enjeu d’actualité dans de nombreux pays.
Les TIC sont largement utilisées par l’industrie pharmaceutique et les organismes de recherche clinique (CRO) pour la logistique des essais, le plus souvent
multicentriques et internationaux, et pour gérer la randomisation des malades,
le recueil des données dans des cahiers d’observation (« case report form ») électroniques (eCRF), le contrôle de qualité des données et la gestion des requêtes,
le « data-management », l’analyse statistique des données et la publication des
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l’homme. C’est à ce stade que certaines maladies rares se retrouvent orphelines
d’un médicament potentiel dont les frais de développement dépassent les possibilités de commercialisation.
La recherche clinique portant sur les médicaments permet d’établir ou de vérifier
certaines données pharmacocinétiques (absorption, distribution, métabolisme
et excrétion du médicament), pharmacodynamiques (mécanismes d’action du
médicament) ou thérapeutiques (efficacité et tolérance) d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle utilisation d’un médicament connu. Un essai clinique
peut se faire chez le volontaire malade ou le volontaire sain. Dans la majorité
des pays, il doit avoir obtenu un avis favorable d’un comité d’éthique ou de
protection des personnes et une autorisation des autorités compétentes. Les
essais cliniques de phase I portent généralement sur 20 à 80 volontaires sains et
permettent de déterminer surtout la dose maximale tolérée. Les essais cliniques
de phase II portent sur 30 à 300 personnes. Il s’agit d’études de pharmacodynamie et de pharmacocinétique plus fines réalisées chez des sujets sains volontaires, chez des sujets particuliers (âgés, insuffisants rénaux ou hépatiques) et
chez des sujets porteurs de la maladie à traiter. Ils permettent de préciser les
conditions optimales de prescription d’un médicament pour une forme galénique précise : posologie, rythme d’administration et durée et de décider si la
substance est assez « active » pour passer à la phase suivante de développement.
Les essais cliniques de phase III correspondent aux essais thérapeutiques
proprement dits. La décision d’autorisation de mise sur le marché s’appuie sur
une évaluation (1) de la qualité chimique, biologique et microbiologique du
produit ; (2) des risques et des conditions de sécurité d’emploi : fréquence et
gravité des effets secondaires prévisibles, précautions et contre-indications et
(3) des bénéfices et de l’efficacité attendus : effets thérapeutiques revendiqués
par l’industriel, indications proposées et posologies recommandées. L’AMM
est une décision cruciale puisqu’elle concrétise la reconnaissance par les autorités publiques compétentes, nationales ou supranationales, de l’existence d’un
nouveau médicament et du bien fondé de sa mise à disposition des professionnels et des malades. Elle ne préjuge pas de ses conditions de remboursement. Elle est délivrée après avis d’une commission d’experts indépendants
disposant de l’expertise nécessaire pour instruire le dossier fourni par l’industriel. Les études de phase IV viennent après l’AMM. C’est dans ce cadre
que se placent toutes les études de pharmacovigilance. Malgré tous les efforts
faits pour maîtriser les risques, garantir la transparence et l’indépendance des
experts, l’actualité récente montre que la décision dans le domaine de la politique du médicament reste une question difficile et sensible. L’organisation de
la pharmacovigilance reste un enjeu d’actualité dans de nombreux pays.
Les TIC sont largement utilisées par l’industrie pharmaceutique et les organismes de recherche clinique (CRO) pour la logistique des essais, le plus souvent
multicentriques et internationaux, et pour gérer la randomisation des malades,
le recueil des données dans des cahiers d’observation (« case report form ») électroniques (eCRF), le contrôle de qualité des données et la gestion des requêtes,
le « data-management », l’analyse statistique des données et la publication des