Michel Huguier et Pierre-Yves Boëlle, Biostatistiques pour le clinicien
ISBN : 978-2-8178-0463-7, © Springer-Verlag Paris 2013
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Règles éthiques, considérations réglementaires
et financement d’un essai randomisé
Les considérations que nous allons évoquer concernent en premier
chef les essais randomisés, mais elles s’appliquent à toute évaluation
diagnostique ou pronostique.
Règles éthiques
Pour un investigateur, il n’est éthique d’envisager de faire un essai
randomisé pour essayer de mettre en évidence la supériorité d’un
traitement sur un autre que si, l’on espère qu’un traitement est meilleur qu’un autre, mais que l’on n’en est absolument pas certain. Si on
n’éprouve pas un espoir de supériorité, un essai randomisé n’a pas lieu
d’être et si l’on a la conviction qu’un traitement est meilleur qu’un
autre, il ne serait pas éthique non plus de mettre en œuvre un essai
randomisé.
De même, il n’est éthique de faire un essai d’équivalence entre deux
traitements que si l’on pense qu’il y a équivalence, mais que l’on n’en
est pas certain.
Tout patient susceptible d’être inclus dans une étude prospective, doit
donner son consentement éclairé ; c’est-à-dire doit être informé du
but de l’étude à laquelle il accepte de participer, quels sont les avantages que l’on espère du nouveau traitement, mais aussi l’absence de
certitude et les contreparties éventuelles du « nouveau » traitement
comme du traitement de référence. Les patients, en général, comprennent bien l’intérêt de ces études pour la collectivité et pour euxmêmes. La fondation d’Aide et de recherche en cancérologie a ainsi
rapporté le témoignage d’une femme de 34 ans qui avait eu un cancer
bilatéral des seins. Elle avait été opérée, avait eu de la chimiothérapie et
de la radiothérapie. Sa tumeur n’étant pas sensible aux antihormones,
on lui a proposé, pour prévenir une récidive, de participer à un essai
européen. Après que les médecins se soient assurés qu’elle pouvait bien
être incluse dans cette étude, elle a accepté, dit-elle, parce que si « on
ISBN : 978-2-8178-0463-7, © Springer-Verlag Paris 2013
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Règles éthiques, considérations réglementaires
et financement d’un essai randomisé
Les considérations que nous allons évoquer concernent en premier
chef les essais randomisés, mais elles s’appliquent à toute évaluation
diagnostique ou pronostique.
Règles éthiques
Pour un investigateur, il n’est éthique d’envisager de faire un essai
randomisé pour essayer de mettre en évidence la supériorité d’un
traitement sur un autre que si, l’on espère qu’un traitement est meilleur qu’un autre, mais que l’on n’en est absolument pas certain. Si on
n’éprouve pas un espoir de supériorité, un essai randomisé n’a pas lieu
d’être et si l’on a la conviction qu’un traitement est meilleur qu’un
autre, il ne serait pas éthique non plus de mettre en œuvre un essai
randomisé.
De même, il n’est éthique de faire un essai d’équivalence entre deux
traitements que si l’on pense qu’il y a équivalence, mais que l’on n’en
est pas certain.
Tout patient susceptible d’être inclus dans une étude prospective, doit
donner son consentement éclairé ; c’est-à-dire doit être informé du
but de l’étude à laquelle il accepte de participer, quels sont les avantages que l’on espère du nouveau traitement, mais aussi l’absence de
certitude et les contreparties éventuelles du « nouveau » traitement
comme du traitement de référence. Les patients, en général, comprennent bien l’intérêt de ces études pour la collectivité et pour euxmêmes. La fondation d’Aide et de recherche en cancérologie a ainsi
rapporté le témoignage d’une femme de 34 ans qui avait eu un cancer
bilatéral des seins. Elle avait été opérée, avait eu de la chimiothérapie et
de la radiothérapie. Sa tumeur n’étant pas sensible aux antihormones,
on lui a proposé, pour prévenir une récidive, de participer à un essai
européen. Après que les médecins se soient assurés qu’elle pouvait bien
être incluse dans cette étude, elle a accepté, dit-elle, parce que si « on