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Biostatistiques pour le clinicien
– des sujets qui auraient dû recevoir un traitement et qui ne l’ont pas
reçu pour des raisons variées, notamment après acceptation initiale
d’une allocation ou de l’autre, le refus d’un traitement.
C’est la raison pour laquelle, afin de limiter ce risque, les délais entre
l’inclusion dans l’étude, le tirage au sort et la mise en œuvre de ce qu’il
prévoit, doivent être aussi réduits que possible, comme il a été indiqué.
En fin d’étude, il convient alors de faire une analyse des résultats en
fonction du protocole alloué, puis en fonction du protocole effectué.
À titre anecdotique, un essai randomisé avait été réalisé, à Boston, chez
des cirrhotiques qui avaient fait au moins une hémorragie digestive
par rupture de varices œsophagiennes pour comparer une dérivation
porto-cave chirurgicale et la sclérose des varices dans la prévention des
récidives hémorragiques [2]. Un effectif non négligeable de malades
qui avaient accepté de participer à l’étude et de se faire éventuellement
opérer a, secondairement, refusé l’intervention. L’analyse des résultats
a montré que c’était ce sous-groupe qui avait eu les meilleurs résultats. Cela avait fait dire à l’un des hépatologues qui avaient mené cette
étude que, s’il faisait une hémorragie digestive par rupture de varices
œsophagiennes, il souhaiterait être inclus dans un essai randomisé,
espérerait que le tirage au sort le désignerait pour être dans le groupe
chirurgical et qu’il refuserait alors l’intervention.
En conclusion, les considérations précédentes montrent que chaque
étape des essais randomisés demande toute une réflexion qui dépend
beaucoup du rythme d’inclusion des malades dans le temps, du
nombre de malades nécessaires et, dans les études multicentriques, de
son organisation matérielle centralisée ou décentralisée.
Dans toute cette démarche, il faut encore avoir constamment à l’esprit
les deux grandes clauses d’ambivalence et d’ignorance.
Références
1. Henk JM, Kunkler PB, Smith CW (1977) Radiotherapy and hyperbaric oxygen
in head and neck cancer. Lancet 2: 101-3
2. Conn HO (1974) Therapeutic portacaval anastomosis: to shunt or not to shunt.
Gastroenterology 67: 1065-73
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Biostatistiques pour le clinicien
– des sujets qui auraient dû recevoir un traitement et qui ne l’ont pas
reçu pour des raisons variées, notamment après acceptation initiale
d’une allocation ou de l’autre, le refus d’un traitement.
C’est la raison pour laquelle, afin de limiter ce risque, les délais entre
l’inclusion dans l’étude, le tirage au sort et la mise en œuvre de ce qu’il
prévoit, doivent être aussi réduits que possible, comme il a été indiqué.
En fin d’étude, il convient alors de faire une analyse des résultats en
fonction du protocole alloué, puis en fonction du protocole effectué.
À titre anecdotique, un essai randomisé avait été réalisé, à Boston, chez
des cirrhotiques qui avaient fait au moins une hémorragie digestive
par rupture de varices œsophagiennes pour comparer une dérivation
porto-cave chirurgicale et la sclérose des varices dans la prévention des
récidives hémorragiques [2]. Un effectif non négligeable de malades
qui avaient accepté de participer à l’étude et de se faire éventuellement
opérer a, secondairement, refusé l’intervention. L’analyse des résultats
a montré que c’était ce sous-groupe qui avait eu les meilleurs résultats. Cela avait fait dire à l’un des hépatologues qui avaient mené cette
étude que, s’il faisait une hémorragie digestive par rupture de varices
œsophagiennes, il souhaiterait être inclus dans un essai randomisé,
espérerait que le tirage au sort le désignerait pour être dans le groupe
chirurgical et qu’il refuserait alors l’intervention.
En conclusion, les considérations précédentes montrent que chaque
étape des essais randomisés demande toute une réflexion qui dépend
beaucoup du rythme d’inclusion des malades dans le temps, du
nombre de malades nécessaires et, dans les études multicentriques, de
son organisation matérielle centralisée ou décentralisée.
Dans toute cette démarche, il faut encore avoir constamment à l’esprit
les deux grandes clauses d’ambivalence et d’ignorance.
Références
1. Henk JM, Kunkler PB, Smith CW (1977) Radiotherapy and hyperbaric oxygen
in head and neck cancer. Lancet 2: 101-3
2. Conn HO (1974) Therapeutic portacaval anastomosis: to shunt or not to shunt.
Gastroenterology 67: 1065-73