Protocole médical d’un essai randomisé
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comparés est alors maximale, puisqu’ils sont constitués de personnes
aux mêmes caractéristiques. Bien entendu, ces études nécessitent le
consentement éclairé des patients. Il convient encore que le temps
qui sépare les deux examens l’un de l’autre soit réduit au maximum
dans le cas où il s’agit d’examen morphologique, radiologique par
exemple.
Les critères de jugement
Dans un essai randomisé, il convient toujours, lors de l’élaboration
de l’étude, de décider, parmi les critères de jugement pertinents, celui
qui est le plus important. Ce sera le critère de jugement principal. Les
autres sont appelés critères de jugement secondaires. C’est le critère de
jugement principal qui permettra de conclure à l’efficacité plus grande
d’un traitement par rapport à un placebo ou à un autre traitement.
C’est aussi lui qui va permettre de déterminer le nombre de sujets qu’il
est souhaitable d’inclure dans l’étude pour limiter le risque de deuxième espèce. Plus le nombre de critères de jugement secondaires est
élevé, plus on augmente le risque d’observer une différence significative pour l’un deux qui, en fait, est due au hasard. De plus, la décision
que l’on pourra prendre au vu des résultats de l’étude sera d’autant
plus compliquée que les critères de jugement sont nombreux, qu’ils
soient d’ordre médical comme les contreparties des traitements que
l’on compare ou bien d’ordre économique. Ainsi, dans le traitement
d’un cancer, si une chimiothérapie s’avère plus efficace qu’une autre en
termes de durée de survie, mais que le gain de survie est relativement
limité dans le temps et se fait au prix de contreparties qui altèrent
la qualité de cette survie, la décision de traiter ne sera pas forcément
prise en prescrivant la chimiothérapie la plus efficace en termes de
durée de survie.
La détermination des critères de jugement implique donc une
réflexion qui n’est pas toujours aisée. Ne pas prendre en compte un
critère de jugement secondaire au sens statistique, mais important
comme la contrepartie sévère d’un traitement, serait préjudiciable.
Mais multiplier les critères de jugement complique la réalisation
de l’étude, augmente comme nous le verrons le risque global de
première espèce, et surtout l’interprétation décisionnelle de ses
résultats.
En tout état de cause, il est particulièrement important dans un souci
d’objectivité, que le médecin qui évalue les résultats d’un essai randomisé le fasse sur des critères de jugement aussi précis que possible et
ignore le traitement qui a été administré (ou le placebo).
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comparés est alors maximale, puisqu’ils sont constitués de personnes
aux mêmes caractéristiques. Bien entendu, ces études nécessitent le
consentement éclairé des patients. Il convient encore que le temps
qui sépare les deux examens l’un de l’autre soit réduit au maximum
dans le cas où il s’agit d’examen morphologique, radiologique par
exemple.
Les critères de jugement
Dans un essai randomisé, il convient toujours, lors de l’élaboration
de l’étude, de décider, parmi les critères de jugement pertinents, celui
qui est le plus important. Ce sera le critère de jugement principal. Les
autres sont appelés critères de jugement secondaires. C’est le critère de
jugement principal qui permettra de conclure à l’efficacité plus grande
d’un traitement par rapport à un placebo ou à un autre traitement.
C’est aussi lui qui va permettre de déterminer le nombre de sujets qu’il
est souhaitable d’inclure dans l’étude pour limiter le risque de deuxième espèce. Plus le nombre de critères de jugement secondaires est
élevé, plus on augmente le risque d’observer une différence significative pour l’un deux qui, en fait, est due au hasard. De plus, la décision
que l’on pourra prendre au vu des résultats de l’étude sera d’autant
plus compliquée que les critères de jugement sont nombreux, qu’ils
soient d’ordre médical comme les contreparties des traitements que
l’on compare ou bien d’ordre économique. Ainsi, dans le traitement
d’un cancer, si une chimiothérapie s’avère plus efficace qu’une autre en
termes de durée de survie, mais que le gain de survie est relativement
limité dans le temps et se fait au prix de contreparties qui altèrent
la qualité de cette survie, la décision de traiter ne sera pas forcément
prise en prescrivant la chimiothérapie la plus efficace en termes de
durée de survie.
La détermination des critères de jugement implique donc une
réflexion qui n’est pas toujours aisée. Ne pas prendre en compte un
critère de jugement secondaire au sens statistique, mais important
comme la contrepartie sévère d’un traitement, serait préjudiciable.
Mais multiplier les critères de jugement complique la réalisation
de l’étude, augmente comme nous le verrons le risque global de
première espèce, et surtout l’interprétation décisionnelle de ses
résultats.
En tout état de cause, il est particulièrement important dans un souci
d’objectivité, que le médecin qui évalue les résultats d’un essai randomisé le fasse sur des critères de jugement aussi précis que possible et
ignore le traitement qui a été administré (ou le placebo).