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Biostatistiques pour le clinicien
qui, seul, connaît ce que reçoit le malade jusqu’à la fin de l’étude où
l’anonymat du produit administré est dévoilé. Le but est de garantir le
maximum d’objectivité dans le recueil des résultats. La possibilité des
biais dans ce domaine n’est pas purement théorique. Ainsi, un essai
randomisé comparant l’effet d’un patch de nicotine avec un patch de
placebo pour faciliter le sevrage du tabagisme [1] a prouvé que ces
précautions n’étaient pas superflues. En effet, les résultats ont montré,
d’une part que 4 % des fumeurs qui avaient reçu le placebo ont dit
avoir ressenti des contreparties telles qu’ils ont arrêté de se mettre le
patch, d’autre part que 16 % d’entre eux se sont arrêtés de fumer et
ont attribué cet arrêt au patch qui s’est avéré être le placebo.
Dans les essais randomisés comportant une intervention chirurgicale,
le double insu, bien entendu, n’est pas possible, le chirurgien sachant
forcément ce qu’il a réalisé comme intervention ! Dans ce cas, il est
possible de faire évaluer les résultats par un tiers. Dans les essais sur
une technique chirurgicale ou radiologique, il existe un autre biais :
si l’on cherche à comparer une technique chirurgicale de référence à
une nouvelle technique, le chirurgien ou le radiologue va comparer
une technique qu’il connaît bien et à la réalisation de laquelle il est
entraîné, à une technique dont il a moins l’expérience puisqu’elle est
nouvelle. Pour limiter le risque créé par ce biais, il est souhaitable que
le chirurgien, par exemple, commence par opérer des malades avec la
nouvelle technique pour avoir un bon entraînement dans la réalisation de la nouvelle technique, c’est la courbe d’apprentissage, avant
de commencer à inclure des malades dans l’essai [2]. Une valeur seuil
correspond au nombre d’interventions nécessaires pour acquérir une
expérience [3]. Plus cette valeur est élevée, plus l’intervention est jugée
difficile. Par exemple, en chirurgie colorectale par cœlioscopie, une
étude multifactorielle a suggéré que la valeur seuil de la courbe d’apprentissage était de 40 interventions [4]. Dans les fundoplicatures par
cœlioscopie, la valeur seuil a été estimée à 20 [5], ce qui suggère que
l’apprentissage de cette intervention est moins difficile que celui de la
précédente.
Les comparaisons portant sur le rôle d’un examen complémentaire,
qu’il s’agisse d’une exploration radiologique, mais aussi biologique ou
isotopique, peuvent et doivent, elles aussi, faire l’objet d’essais randomisés.
Les examens complémentaires, s’ils ne sont pas invasifs, c’est-à-dire
sans risque pour le malade, permettent cependant de les comparer
chez un même malade, en les réalisant chez chacun des malades
inclus dans l’étude. Chaque malade est alors son propre témoin,
ce qui permet de réduire notablement les biais dus aux caractéristiques individuelles des patients. La similitude entre les groupes
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Biostatistiques pour le clinicien
qui, seul, connaît ce que reçoit le malade jusqu’à la fin de l’étude où
l’anonymat du produit administré est dévoilé. Le but est de garantir le
maximum d’objectivité dans le recueil des résultats. La possibilité des
biais dans ce domaine n’est pas purement théorique. Ainsi, un essai
randomisé comparant l’effet d’un patch de nicotine avec un patch de
placebo pour faciliter le sevrage du tabagisme [1] a prouvé que ces
précautions n’étaient pas superflues. En effet, les résultats ont montré,
d’une part que 4 % des fumeurs qui avaient reçu le placebo ont dit
avoir ressenti des contreparties telles qu’ils ont arrêté de se mettre le
patch, d’autre part que 16 % d’entre eux se sont arrêtés de fumer et
ont attribué cet arrêt au patch qui s’est avéré être le placebo.
Dans les essais randomisés comportant une intervention chirurgicale,
le double insu, bien entendu, n’est pas possible, le chirurgien sachant
forcément ce qu’il a réalisé comme intervention ! Dans ce cas, il est
possible de faire évaluer les résultats par un tiers. Dans les essais sur
une technique chirurgicale ou radiologique, il existe un autre biais :
si l’on cherche à comparer une technique chirurgicale de référence à
une nouvelle technique, le chirurgien ou le radiologue va comparer
une technique qu’il connaît bien et à la réalisation de laquelle il est
entraîné, à une technique dont il a moins l’expérience puisqu’elle est
nouvelle. Pour limiter le risque créé par ce biais, il est souhaitable que
le chirurgien, par exemple, commence par opérer des malades avec la
nouvelle technique pour avoir un bon entraînement dans la réalisation de la nouvelle technique, c’est la courbe d’apprentissage, avant
de commencer à inclure des malades dans l’essai [2]. Une valeur seuil
correspond au nombre d’interventions nécessaires pour acquérir une
expérience [3]. Plus cette valeur est élevée, plus l’intervention est jugée
difficile. Par exemple, en chirurgie colorectale par cœlioscopie, une
étude multifactorielle a suggéré que la valeur seuil de la courbe d’apprentissage était de 40 interventions [4]. Dans les fundoplicatures par
cœlioscopie, la valeur seuil a été estimée à 20 [5], ce qui suggère que
l’apprentissage de cette intervention est moins difficile que celui de la
précédente.
Les comparaisons portant sur le rôle d’un examen complémentaire,
qu’il s’agisse d’une exploration radiologique, mais aussi biologique ou
isotopique, peuvent et doivent, elles aussi, faire l’objet d’essais randomisés.
Les examens complémentaires, s’ils ne sont pas invasifs, c’est-à-dire
sans risque pour le malade, permettent cependant de les comparer
chez un même malade, en les réalisant chez chacun des malades
inclus dans l’étude. Chaque malade est alors son propre témoin,
ce qui permet de réduire notablement les biais dus aux caractéristiques individuelles des patients. La similitude entre les groupes