Protocole médical d’un essai randomisé
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traitement soit aussi bref que possible. Dans un essai chirurgical comparant deux techniques, le tirage au sort doit être fait lors de l’intervention, lorsque le chirurgien s’est assuré que la clause d’ambivalence
était respectée. La panseuse, par exemple, indique alors au chirurgien,
après ouverture d’une enveloppe, celle des deux techniques qu’il doit
réaliser.
La connaissance du nombre de malades exclus de l’étude et les raisons
d’exclusion permettent de se faire une opinion sur le champ d’application des résultats de l’étude. En effet, pour fondamentaux que soient
les essais randomisés, l’expérience montre que les critères d’inclusion
aboutissent à ce qu’elles intéressent des populations assez sélectionnées. En théorie, leurs résultats ne peuvent donc être utilisés, s’ils sont
positifs, que pour des malades, eux aussi assez sélectionnés sur les
mêmes critères que ceux sur lesquels l’étude avait porté.
Précautions concernant les traitements
que l’on cherche à évaluer
Si l’on cherche à évaluer un traitement médical par rapport à
l’absence de traitement, l’idéal est que les malades du groupe témoin
reçoivent un placebo, c’est-à-dire un comprimé, une gélule, ou une
potion d’aspect similaire au comprimé, à la gélule ou à la potion
du principe actif, mais qui ne le contient pas. S’il s’agit d’un mode
d’administration intraveineuse, cela est plus difficile pour des raisons
d’éthique.
Néanmoins, une des critiques faite aujourd’hui à la Commission de
transparence qui dépend de la Haute autorité de santé est de fonder
trop souvent ses décisions sur le service médical rendu par un nouveau
médicament en le comparant à un placebo. Il serait beaucoup plus
utile et souhaitable de le comparer avec un médicament existant, c’està-dire de fonder la décision non sur l’existence d’un service médical
rendu, mais sur une amélioration d’un tel service par rapport à un
traitement préexistant de référence. Les méta-analyses en réseau permettent notamment d’estimer les différences entre traitements lorsque
ceux-ci n’ont pas été comparés directement entre eux, mais l’un et
l’autre avec un même contrôle (ou placebo).
Afin de limiter le risque de biais psychologiques, il est encore souhaitable que le malade ignore s’il reçoit le principe actif ou le placebo (ou
soit un traitement A, soit un traitement B). On parle alors d’étude en
simple insu (blind en anglais). Lorsque le médecin ou l’infirmier qui
administre le médicament ignore, lui aussi, le contenu réel du traitement alloué, on parle d’essai en double insu. C’est alors un tiers
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traitement soit aussi bref que possible. Dans un essai chirurgical comparant deux techniques, le tirage au sort doit être fait lors de l’intervention, lorsque le chirurgien s’est assuré que la clause d’ambivalence
était respectée. La panseuse, par exemple, indique alors au chirurgien,
après ouverture d’une enveloppe, celle des deux techniques qu’il doit
réaliser.
La connaissance du nombre de malades exclus de l’étude et les raisons
d’exclusion permettent de se faire une opinion sur le champ d’application des résultats de l’étude. En effet, pour fondamentaux que soient
les essais randomisés, l’expérience montre que les critères d’inclusion
aboutissent à ce qu’elles intéressent des populations assez sélectionnées. En théorie, leurs résultats ne peuvent donc être utilisés, s’ils sont
positifs, que pour des malades, eux aussi assez sélectionnés sur les
mêmes critères que ceux sur lesquels l’étude avait porté.
Précautions concernant les traitements
que l’on cherche à évaluer
Si l’on cherche à évaluer un traitement médical par rapport à
l’absence de traitement, l’idéal est que les malades du groupe témoin
reçoivent un placebo, c’est-à-dire un comprimé, une gélule, ou une
potion d’aspect similaire au comprimé, à la gélule ou à la potion
du principe actif, mais qui ne le contient pas. S’il s’agit d’un mode
d’administration intraveineuse, cela est plus difficile pour des raisons
d’éthique.
Néanmoins, une des critiques faite aujourd’hui à la Commission de
transparence qui dépend de la Haute autorité de santé est de fonder
trop souvent ses décisions sur le service médical rendu par un nouveau
médicament en le comparant à un placebo. Il serait beaucoup plus
utile et souhaitable de le comparer avec un médicament existant, c’està-dire de fonder la décision non sur l’existence d’un service médical
rendu, mais sur une amélioration d’un tel service par rapport à un
traitement préexistant de référence. Les méta-analyses en réseau permettent notamment d’estimer les différences entre traitements lorsque
ceux-ci n’ont pas été comparés directement entre eux, mais l’un et
l’autre avec un même contrôle (ou placebo).
Afin de limiter le risque de biais psychologiques, il est encore souhaitable que le malade ignore s’il reçoit le principe actif ou le placebo (ou
soit un traitement A, soit un traitement B). On parle alors d’étude en
simple insu (blind en anglais). Lorsque le médecin ou l’infirmier qui
administre le médicament ignore, lui aussi, le contenu réel du traitement alloué, on parle d’essai en double insu. C’est alors un tiers