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Biostatistiques pour le clinicien
Les buts de ce chapitre sont de montrer les contraintes d’une randomisation correcte, ses limites pour des raisons techniques ou éthiques. En
tant que lecteur, lorsque l’on veut se faire une opinion sur une comparaison entre deux « outils » diagnostiques ou entre deux traitements, il
faut de façon préférentielle : 1) lire les résultats des essais randomisés
et 2) être capable d’avoir une opinion critique sur leur méthodologie
et l’interprétation de leurs résultats.
Nous prendrons surtout comme exemple, des études sur un traitement.
Le préalable à tout essai randomisé
Il n’est moralement licite de faire un essai thérapeutique randomisé
pour chercher la supériorité d’un traitement par rapport à un autre
que si l’on accepte une double hypothèse presque paradoxale : 1) on
cherche à montrer qu’un traitement est meilleur qu’un autre et 2) on
doute de cette éventualité.
Si l’objectif de l’étude est de montrer l’équivalence entre deux traitements, la double hypothèse devient la suivante : 1) les traitements
sont probablement équivalents entre eux, mais 2) on doute de cette
éventualité que l’on cherche à prouver.
Ces propositions seront tranchées grâce au critère de jugement principal de l’étude.
Inclusion des sujets dans l’étude
Dans un essai randomisé, une première condition d’inclusion est
que tout malade inclus dans l’étude doive pouvoir recevoir l’un ou
l’autre des deux traitements que l’on cherche à comparer. C’est ce
qui est appelé la clause d’ambivalence. Par exemple, dans des essais
randomisés comparant dans le cardiospasme le traitement endoscopique par des dilatations pneumatiques et le traitement chirurgical par
myotomie extramuqueuse (opération de Heller), il faut que tous les
malades inclus dans l’étude puissent, éventuellement, être opérés et
acceptent cette éventualité. S’il y a une contre-indication opératoire,
cela doit représenter un critère d’exclusion. Les bonnes études doivent
préciser le nombre de malades qui ont été exclus, ainsi que les causes
de l’exclusion. Dans notre exemple, ce peut être une contre-indication
opératoire, mais aussi le fait des malades, qui avaient accepté l’idée de
se faire opérer, l’ont ensuite refusée après le tirage au sort les désignant
dans le groupe chirurgical. Pour cette raison, et de façon générale, il
est souhaitable que l’intervalle entre le tirage au sort et le début du
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Biostatistiques pour le clinicien
Les buts de ce chapitre sont de montrer les contraintes d’une randomisation correcte, ses limites pour des raisons techniques ou éthiques. En
tant que lecteur, lorsque l’on veut se faire une opinion sur une comparaison entre deux « outils » diagnostiques ou entre deux traitements, il
faut de façon préférentielle : 1) lire les résultats des essais randomisés
et 2) être capable d’avoir une opinion critique sur leur méthodologie
et l’interprétation de leurs résultats.
Nous prendrons surtout comme exemple, des études sur un traitement.
Le préalable à tout essai randomisé
Il n’est moralement licite de faire un essai thérapeutique randomisé
pour chercher la supériorité d’un traitement par rapport à un autre
que si l’on accepte une double hypothèse presque paradoxale : 1) on
cherche à montrer qu’un traitement est meilleur qu’un autre et 2) on
doute de cette éventualité.
Si l’objectif de l’étude est de montrer l’équivalence entre deux traitements, la double hypothèse devient la suivante : 1) les traitements
sont probablement équivalents entre eux, mais 2) on doute de cette
éventualité que l’on cherche à prouver.
Ces propositions seront tranchées grâce au critère de jugement principal de l’étude.
Inclusion des sujets dans l’étude
Dans un essai randomisé, une première condition d’inclusion est
que tout malade inclus dans l’étude doive pouvoir recevoir l’un ou
l’autre des deux traitements que l’on cherche à comparer. C’est ce
qui est appelé la clause d’ambivalence. Par exemple, dans des essais
randomisés comparant dans le cardiospasme le traitement endoscopique par des dilatations pneumatiques et le traitement chirurgical par
myotomie extramuqueuse (opération de Heller), il faut que tous les
malades inclus dans l’étude puissent, éventuellement, être opérés et
acceptent cette éventualité. S’il y a une contre-indication opératoire,
cela doit représenter un critère d’exclusion. Les bonnes études doivent
préciser le nombre de malades qui ont été exclus, ainsi que les causes
de l’exclusion. Dans notre exemple, ce peut être une contre-indication
opératoire, mais aussi le fait des malades, qui avaient accepté l’idée de
se faire opérer, l’ont ensuite refusée après le tirage au sort les désignant
dans le groupe chirurgical. Pour cette raison, et de façon générale, il
est souhaitable que l’intervalle entre le tirage au sort et le début du