Michel Huguier et Pierre-Yves Boëlle, Biostatistiques pour le clinicien
ISBN : 978-2-8178-0463-7, © Springer-Verlag Paris 2013
1
Protocole médical d’un essai randomisé
Tout travail cherchant à comparer entre eux deux (ou plusieurs)
« outils » diagnostiques ou traitements ou facteurs de risque, s’expose
à un premier biais : que les sous-groupes sur lesquels porte la comparaison ne soient pas similaires. Ce genre de comparaisons a donné lieu
à bien des erreurs de jugement dont les conséquences ont été lourdes.
Par exemple, elles ont fait croire, dans le traitement des pancréatites
aiguës, que les inhibiteurs de la trypsine diminuaient la mortalité, alors
qu’il n’en est rien. Des malades ont ainsi été traités inutilement avec un
médicament qui était onéreux puisqu’une année, il avait représenté le
second poste de dépenses médicamenteuses de l’Assistance publiqueHôpitaux de Paris.
Dans toute comparaison sur la valeur d’un nouvel examen par rapport
à un autre ou d’un traitement par rapport à un traitement de référence,
il convient de faire porter les comparaisons sur des sous-groupes similaires. C’est, comme il a été indiqué dans l’introduction de cette partie,
l’objectif des études ou essais randomisés.
Ils consistent, au sein de la population incluse dans l’étude (et clairement définie au départ), à déterminer les deux (ou plusieurs) sousgroupes sur lesquels porte la comparaison, par un tirage au sort.
C’est ce qui offre le plus de chances que ces sous-groupes soient
similaires. Encore peut-on s’en assurer a posteriori. En fin d’étude,
il est déconseillé de faire des tests statistiques sur les caractéristiques
à l’inclusion des groupes que l’on compare (règle CONSORT). En
effet, d’éventuelles différences significatives entre groupes n’auront
un retentissement que si elles ont à une pertinence médicale. Inversement, des différences, même non significatives peuvent biaiser les
résultats de l’étude.
Il faut encore que la randomisation soit faite dans des conditions
rigoureuses. En effet, le tirage au sort pour un essai randomisé est
moins simple qu’on pourrait le croire. Ces essais randomisés sont des
entreprises lourdes.
ISBN : 978-2-8178-0463-7, © Springer-Verlag Paris 2013
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Protocole médical d’un essai randomisé
Tout travail cherchant à comparer entre eux deux (ou plusieurs)
« outils » diagnostiques ou traitements ou facteurs de risque, s’expose
à un premier biais : que les sous-groupes sur lesquels porte la comparaison ne soient pas similaires. Ce genre de comparaisons a donné lieu
à bien des erreurs de jugement dont les conséquences ont été lourdes.
Par exemple, elles ont fait croire, dans le traitement des pancréatites
aiguës, que les inhibiteurs de la trypsine diminuaient la mortalité, alors
qu’il n’en est rien. Des malades ont ainsi été traités inutilement avec un
médicament qui était onéreux puisqu’une année, il avait représenté le
second poste de dépenses médicamenteuses de l’Assistance publiqueHôpitaux de Paris.
Dans toute comparaison sur la valeur d’un nouvel examen par rapport
à un autre ou d’un traitement par rapport à un traitement de référence,
il convient de faire porter les comparaisons sur des sous-groupes similaires. C’est, comme il a été indiqué dans l’introduction de cette partie,
l’objectif des études ou essais randomisés.
Ils consistent, au sein de la population incluse dans l’étude (et clairement définie au départ), à déterminer les deux (ou plusieurs) sousgroupes sur lesquels porte la comparaison, par un tirage au sort.
C’est ce qui offre le plus de chances que ces sous-groupes soient
similaires. Encore peut-on s’en assurer a posteriori. En fin d’étude,
il est déconseillé de faire des tests statistiques sur les caractéristiques
à l’inclusion des groupes que l’on compare (règle CONSORT). En
effet, d’éventuelles différences significatives entre groupes n’auront
un retentissement que si elles ont à une pertinence médicale. Inversement, des différences, même non significatives peuvent biaiser les
résultats de l’étude.
Il faut encore que la randomisation soit faite dans des conditions
rigoureuses. En effet, le tirage au sort pour un essai randomisé est
moins simple qu’on pourrait le croire. Ces essais randomisés sont des
entreprises lourdes.