Comparaisons cherchant à montrer une diff érence (en général un bénéfi ce)
97
Le risque de troisième espèce
Ce risque (risque γ), relativement faible, mais grave par ses conséquences, est celui de conclure à tort à la supériorité d’un test diagnostique ou d’un traitement sur un autre, alors que c’est l’inverse. Pour
limiter ce risque, il convient d’utiliser des tests statistiques bilatéraux
(two tailed ou two sided analysis). Quand l’hypothèse nulle est rejetée,
on conclut à une différence, et c’est le résultat qui montre lequel est
supérieur à l’autre. Un test bilatéral implique l’inclusion d’un plus
grand nombre de sujets dans l’étude.
Par exemple, une étude a comparé le traitement des carcinomes
hépato cellulaires de petite taille (< 3 cm) par méthode physique percutanée et par résection chirurgicale [5]. En l’absence d’hypothèse sur
celui de ces deux traitements qui était le meilleur en termes de survie,
il était indispensable d’envisager dans l’interprétation des résultats un
test statistique dans une formulation bilatérale.
La multiplication des tests statistiques
Dans l’interprétation des résultats d’un essai randomisé, les tests
statistiques sont donc, en quelque sorte, les « garde-fous » pour faire
la part du hasard et ne pas risquer de conclure, au vu d’une différence,
qu’il y a réellement différence alors que c’est en grande partie le hasard
qui est intervenu dans les différences observées.
Mais dans un essai, la multiplication des tests statistiques lorsqu’elle
n’est pas contrôlée peut être une cause d’erreurs d’interprétation dans
trois circonstances principales : c’est le cas d’analyses de résultats en
cours d’essai (dites analyses intermédiaires) ; c’est encore le cas en fin
d’essai, soit de l’analyse de nombreux critères de jugement secondaires,
soit de l’analyse de nombreux sous-groupes de sujets inclus dans l’essai.
Les analyses intermédiaires en cours d’essai
Chez des malades qui ont eu une résection pour un cancer du poumon, si l’on veut savoir si une association de radiothérapie et de chimiothérapie, dites adjuvantes, améliore de 10 % le taux de survie à cinq
ans, le faisant passer de 50 % à 60 %, pour un risque α de 0,05 et un
risque β de 0,10, il faut inclure 515 malades dans chaque groupe, soit
1 030 malades en tout. Si l’on pense pouvoir inclure 150 malades par an,
il faudrait un peu plus de sept ans pour mener à bien les inclusions et au
moins une huitième année afin que le dernier patient inclus dans l’étude
97
Le risque de troisième espèce
Ce risque (risque γ), relativement faible, mais grave par ses conséquences, est celui de conclure à tort à la supériorité d’un test diagnostique ou d’un traitement sur un autre, alors que c’est l’inverse. Pour
limiter ce risque, il convient d’utiliser des tests statistiques bilatéraux
(two tailed ou two sided analysis). Quand l’hypothèse nulle est rejetée,
on conclut à une différence, et c’est le résultat qui montre lequel est
supérieur à l’autre. Un test bilatéral implique l’inclusion d’un plus
grand nombre de sujets dans l’étude.
Par exemple, une étude a comparé le traitement des carcinomes
hépato cellulaires de petite taille (< 3 cm) par méthode physique percutanée et par résection chirurgicale [5]. En l’absence d’hypothèse sur
celui de ces deux traitements qui était le meilleur en termes de survie,
il était indispensable d’envisager dans l’interprétation des résultats un
test statistique dans une formulation bilatérale.
La multiplication des tests statistiques
Dans l’interprétation des résultats d’un essai randomisé, les tests
statistiques sont donc, en quelque sorte, les « garde-fous » pour faire
la part du hasard et ne pas risquer de conclure, au vu d’une différence,
qu’il y a réellement différence alors que c’est en grande partie le hasard
qui est intervenu dans les différences observées.
Mais dans un essai, la multiplication des tests statistiques lorsqu’elle
n’est pas contrôlée peut être une cause d’erreurs d’interprétation dans
trois circonstances principales : c’est le cas d’analyses de résultats en
cours d’essai (dites analyses intermédiaires) ; c’est encore le cas en fin
d’essai, soit de l’analyse de nombreux critères de jugement secondaires,
soit de l’analyse de nombreux sous-groupes de sujets inclus dans l’essai.
Les analyses intermédiaires en cours d’essai
Chez des malades qui ont eu une résection pour un cancer du poumon, si l’on veut savoir si une association de radiothérapie et de chimiothérapie, dites adjuvantes, améliore de 10 % le taux de survie à cinq
ans, le faisant passer de 50 % à 60 %, pour un risque α de 0,05 et un
risque β de 0,10, il faut inclure 515 malades dans chaque groupe, soit
1 030 malades en tout. Si l’on pense pouvoir inclure 150 malades par an,
il faudrait un peu plus de sept ans pour mener à bien les inclusions et au
moins une huitième année afin que le dernier patient inclus dans l’étude