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Biostatistiques pour le clinicien
ait au minimum un an de recul. Si l’on ajoute l’analyse des résultats, leur
interprétation, le temps de rédaction d’un compte rendu de recherche,
l’envoi à un périodique pour publication, les délais de réponse et de
publication, il faut encore, en étant optimiste, deux années. Or, en général, on estime, compte tenu des expériences, qu’il n’est pas souhaitable,
pour différentes raisons, d’entreprendre des essais pour des périodes
d’inclusion des sujets dans l’étude sur plus de cinq ans.
Il est évident que, si l’on pouvait démontrer avant la fin d’un essai qu’un
nouveau traitement est meilleur qu’un autre (traitement de référence ou
placebo), on gagnerait un temps précieux qui éviterait de poursuivre
un traitement moins bon jusqu’à la fin de l’essai, ce qui permettrait
encore de faire bénéficier plus rapidement tous les malades du nouveau
traitement s’il s’avérait plus efficace que le traitement de référence. La
tentation est donc forte de faire des analyses intermédiaires, c’est-à-dire
une analyse des résultats avant que tous les malades prévus n’aient été
inclus dans l’étude. Ces analyses intermédiaires, si elles montrent une
différence statistiquement significative en faveur du nouveau traitement,
permettraient d’arrêter l’essai plus tôt que prévu initialement. Les analyses séquentielles (cf. p. 103) reposent sur cette idée.
Cependant, ces analyses intermédiaires ne sont acceptables que si elles
ont été prévues dans le protocole élaboré en début d’étude, avant le
commencement des inclusions. En effet, plus on augmente le nombre
d’analyses intermédiaires, ne fût-ce que d’une, plus on augmente le
risque que, par hasard, un test statistique montre une différence significative, c’est-à-dire, « tombe » dans le risque de première espèce. Le
tableau XVIII montre, en fonction du nombre d’analyses intermédiaires, le risque global d’erreur de première espèce. De façon caricaturale, si l’on faisait un nombre infini d’analyses intermédiaires, le risque
de première espèce serait de 100 %. On conclurait alors toujours à
l’existence d’une différence.
Tableau XVIII – Risque global de première espèce
en fonction du nombre de tests réalisés au seuil de 5 %.
Nombre de tests réalisés
Risque global d’erreur de 1
re espèce
1
0,05
2
0,08
5
0,14
10
0,19
20
0,32
∞
1,00
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Biostatistiques pour le clinicien
ait au minimum un an de recul. Si l’on ajoute l’analyse des résultats, leur
interprétation, le temps de rédaction d’un compte rendu de recherche,
l’envoi à un périodique pour publication, les délais de réponse et de
publication, il faut encore, en étant optimiste, deux années. Or, en général, on estime, compte tenu des expériences, qu’il n’est pas souhaitable,
pour différentes raisons, d’entreprendre des essais pour des périodes
d’inclusion des sujets dans l’étude sur plus de cinq ans.
Il est évident que, si l’on pouvait démontrer avant la fin d’un essai qu’un
nouveau traitement est meilleur qu’un autre (traitement de référence ou
placebo), on gagnerait un temps précieux qui éviterait de poursuivre
un traitement moins bon jusqu’à la fin de l’essai, ce qui permettrait
encore de faire bénéficier plus rapidement tous les malades du nouveau
traitement s’il s’avérait plus efficace que le traitement de référence. La
tentation est donc forte de faire des analyses intermédiaires, c’est-à-dire
une analyse des résultats avant que tous les malades prévus n’aient été
inclus dans l’étude. Ces analyses intermédiaires, si elles montrent une
différence statistiquement significative en faveur du nouveau traitement,
permettraient d’arrêter l’essai plus tôt que prévu initialement. Les analyses séquentielles (cf. p. 103) reposent sur cette idée.
Cependant, ces analyses intermédiaires ne sont acceptables que si elles
ont été prévues dans le protocole élaboré en début d’étude, avant le
commencement des inclusions. En effet, plus on augmente le nombre
d’analyses intermédiaires, ne fût-ce que d’une, plus on augmente le
risque que, par hasard, un test statistique montre une différence significative, c’est-à-dire, « tombe » dans le risque de première espèce. Le
tableau XVIII montre, en fonction du nombre d’analyses intermédiaires, le risque global d’erreur de première espèce. De façon caricaturale, si l’on faisait un nombre infini d’analyses intermédiaires, le risque
de première espèce serait de 100 %. On conclurait alors toujours à
l’existence d’une différence.
Tableau XVIII – Risque global de première espèce
en fonction du nombre de tests réalisés au seuil de 5 %.
Nombre de tests réalisés
Risque global d’erreur de 1
re espèce
1
0,05
2
0,08
5
0,14
10
0,19
20
0,32
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