Comparaisons cherchant à montrer une diff érence (en général un bénéfi ce)
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et fonder sur ces résultats préliminaires une hypothèse de gain qui ne
soit pas trop subjective et le plus souvent trop optimiste.
Le tableau XV montre le nombre de sujets qu’il convient d’inclure dans
un essai randomisé lorsque l’on compare deux pourcentages pour un
risque α de 0,05 et un risque β de 0,10, c’est-à-dire une puissance du
test de 90 %.
Tableau XV – Effectifs de sujets à inclure dans une comparaison
de deux variables qualitatives (pour α = 0,05 et β = 0,10).
Pourcentage espéré
avec le nouvel examen
ou le nouveau traitement
Pourcentage connu avec l’examen
ou le traitement de référence
5 %
10 % 20 % 30 % 40 % 50 %
10 %
578
–
263
79
59
23
15 %
184
915
1 209
158
62
33
20 %
97
263
–
389
106
48
30 %
44
79
389
–
473
121
40 %
25
39
106
473
–
515
Ce tableau appelle quatre remarques.
1. Il confirme ce qui vient d’être indiqué : plus la différence espérée est
importante, plus le nombre de sujets qu’il est nécessaire d’inclure dans
l’étude est faible et réciproquement. Lorsque la typhomycine a été
découverte, les médecins se sont aperçus que la plupart des malades
qui étaient atteints de forme grave de fièvre typhoïde et qui en mourraient, guérissaient dorénavant avec cet antibiotique. Cette observation sur un petit nombre de malades traités rendait inutile de faire
un essai randomisé. Les progrès thérapeutiques sont malheureusement
bien souvent moins spectaculaires au sens propre et figuré. C’est ce
qui explique, justifie et nécessite à la fois la mise en œuvre d’essais
randomisés et, compte tenu du nombre important de sujets qu’il est
nécessaire d’inclure dans l’étude, d’être amené à faire des essais multicentriques.
2. Il existe une symétrie entre des différences (Δ) similaires. Par
exemple, si le pourcentage connu est de 10 % et que le pourcentage
espéré avec le nouveau « produit » est de 20 %, il faut inclure 263 sujets
par groupe. Si, au contraire, le pourcentage connu était de 20 % et
que l’on espère que le nouveau « produit » (par exemple une chimiothérapie moins toxique) diminuera le pourcentage de contreparties
à 10 %, il faudrait inclure également 263 sujets par groupe. C’est ce
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et fonder sur ces résultats préliminaires une hypothèse de gain qui ne
soit pas trop subjective et le plus souvent trop optimiste.
Le tableau XV montre le nombre de sujets qu’il convient d’inclure dans
un essai randomisé lorsque l’on compare deux pourcentages pour un
risque α de 0,05 et un risque β de 0,10, c’est-à-dire une puissance du
test de 90 %.
Tableau XV – Effectifs de sujets à inclure dans une comparaison
de deux variables qualitatives (pour α = 0,05 et β = 0,10).
Pourcentage espéré
avec le nouvel examen
ou le nouveau traitement
Pourcentage connu avec l’examen
ou le traitement de référence
5 %
10 % 20 % 30 % 40 % 50 %
10 %
578
–
263
79
59
23
15 %
184
915
1 209
158
62
33
20 %
97
263
–
389
106
48
30 %
44
79
389
–
473
121
40 %
25
39
106
473
–
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Ce tableau appelle quatre remarques.
1. Il confirme ce qui vient d’être indiqué : plus la différence espérée est
importante, plus le nombre de sujets qu’il est nécessaire d’inclure dans
l’étude est faible et réciproquement. Lorsque la typhomycine a été
découverte, les médecins se sont aperçus que la plupart des malades
qui étaient atteints de forme grave de fièvre typhoïde et qui en mourraient, guérissaient dorénavant avec cet antibiotique. Cette observation sur un petit nombre de malades traités rendait inutile de faire
un essai randomisé. Les progrès thérapeutiques sont malheureusement
bien souvent moins spectaculaires au sens propre et figuré. C’est ce
qui explique, justifie et nécessite à la fois la mise en œuvre d’essais
randomisés et, compte tenu du nombre important de sujets qu’il est
nécessaire d’inclure dans l’étude, d’être amené à faire des essais multicentriques.
2. Il existe une symétrie entre des différences (Δ) similaires. Par
exemple, si le pourcentage connu est de 10 % et que le pourcentage
espéré avec le nouveau « produit » est de 20 %, il faut inclure 263 sujets
par groupe. Si, au contraire, le pourcentage connu était de 20 % et
que l’on espère que le nouveau « produit » (par exemple une chimiothérapie moins toxique) diminuera le pourcentage de contreparties
à 10 %, il faudrait inclure également 263 sujets par groupe. C’est ce