Comparaisons cherchant à montrer une diff érence (en général un bénéfi ce)
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leur pronostic. Une analyse de 71 essais randomisés dont les résultats
avaient été considérés comme négatifs, car non significatifs, a montré
que dans 57 d’entre eux, le traitement que l’on avait évalué était, en
fait, susceptible de donner des résultats 25 % meilleurs que ceux des
traitements de référence, mais que les auteurs étaient passés à côté de
cette différence en ne prenant pas en compte correctement le risque
de deuxième espèce >4@. De plus, 34 études avaient pu méconnaître
une chance d’améliorer de 50 % les résultats par rapport à ceux du
traitement de référence.
Valeur acceptable du risque de deuxième espèce
Pour choisir le risque de deuxième espèce, il faut avoir préalablement défini la différence à côté de laquelle on ne voudrait pas passer si
elle existait. À partir de ce choix, on fixe un seuil de risque de manquer
cette différence que l’on considère comme acceptable, de la même
façon que l’on se fixe le risque acceptable de première espèce de 0,05.
Il n’y a pas de valeur seuil impérative pour ce risque de deuxième
espèce, notamment car ce seuil est relié à la différence que l’on
souhaite ne pas manquer ou différence d’intérêt clinique. En d’autres
termes, dans la comparaison d’un pourcentage observé à la valeur de
50 %, il n’y a pas de différence entre : 20 % de risque de manquer un
pourcentage qui serait vraiment 69 %, 10 % de risque de manquer un
pourcentage qui serait 72 %, 50 % de risque de manquer un pourcentage qui serait 64 %. En pratique, il faut donc d’abord décider quelle
différence aurait un intérêt clinique si elle existait, et ensuite décider
du risque que l’on est prêt à prendre de ne pas conclure à cette différence à la fin de l’essai. C’est donc la combinaison de la différence que
l’on veut mettre en évidence et du risque de manquer celle-ci qui doit
être considéré : 20 % de risque de manquer une petite différence peut
amener à un essai plus lourd à mener, mais plus pertinent qu’un essai
où l’on avait 10 % de risque de manquer une grande différence.
Souvent on prend un risque de 20 % de manquer la différence clinique
d’intérêt. En effet, un plus grand risque amènerait trop souvent à une
conclusion négative alors même qu’un effet existe. On peut diminuer
ce risque (à 10 %, voire 5 %) si l’on souhaite réduire le risque de passer
à côté d’un nouveau traitement ou test d’intérêt.
On appelle puissance d’un test le complément du risque β, c’està-dire 1 – β. Un test est puissant si la probabilité de mettre en évidence
une différence (rejet de l’hypothèse nulle), si différence il y a, est forte.
À effectif fixé, un test est d’autant plus puissant que la différence entre
les groupes est grande et à différence entre groupes fixée, un test est
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leur pronostic. Une analyse de 71 essais randomisés dont les résultats
avaient été considérés comme négatifs, car non significatifs, a montré
que dans 57 d’entre eux, le traitement que l’on avait évalué était, en
fait, susceptible de donner des résultats 25 % meilleurs que ceux des
traitements de référence, mais que les auteurs étaient passés à côté de
cette différence en ne prenant pas en compte correctement le risque
de deuxième espèce >4@. De plus, 34 études avaient pu méconnaître
une chance d’améliorer de 50 % les résultats par rapport à ceux du
traitement de référence.
Valeur acceptable du risque de deuxième espèce
Pour choisir le risque de deuxième espèce, il faut avoir préalablement défini la différence à côté de laquelle on ne voudrait pas passer si
elle existait. À partir de ce choix, on fixe un seuil de risque de manquer
cette différence que l’on considère comme acceptable, de la même
façon que l’on se fixe le risque acceptable de première espèce de 0,05.
Il n’y a pas de valeur seuil impérative pour ce risque de deuxième
espèce, notamment car ce seuil est relié à la différence que l’on
souhaite ne pas manquer ou différence d’intérêt clinique. En d’autres
termes, dans la comparaison d’un pourcentage observé à la valeur de
50 %, il n’y a pas de différence entre : 20 % de risque de manquer un
pourcentage qui serait vraiment 69 %, 10 % de risque de manquer un
pourcentage qui serait 72 %, 50 % de risque de manquer un pourcentage qui serait 64 %. En pratique, il faut donc d’abord décider quelle
différence aurait un intérêt clinique si elle existait, et ensuite décider
du risque que l’on est prêt à prendre de ne pas conclure à cette différence à la fin de l’essai. C’est donc la combinaison de la différence que
l’on veut mettre en évidence et du risque de manquer celle-ci qui doit
être considéré : 20 % de risque de manquer une petite différence peut
amener à un essai plus lourd à mener, mais plus pertinent qu’un essai
où l’on avait 10 % de risque de manquer une grande différence.
Souvent on prend un risque de 20 % de manquer la différence clinique
d’intérêt. En effet, un plus grand risque amènerait trop souvent à une
conclusion négative alors même qu’un effet existe. On peut diminuer
ce risque (à 10 %, voire 5 %) si l’on souhaite réduire le risque de passer
à côté d’un nouveau traitement ou test d’intérêt.
On appelle puissance d’un test le complément du risque β, c’està-dire 1 – β. Un test est puissant si la probabilité de mettre en évidence
une différence (rejet de l’hypothèse nulle), si différence il y a, est forte.
À effectif fixé, un test est d’autant plus puissant que la différence entre
les groupes est grande et à différence entre groupes fixée, un test est