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Biostatistiques pour le clinicien
Comparaisons portant sur des variables quantitatives
– Évaluation diagnostique : comparaison des taux d’amylasémie selon l’existence ou
l’absence de pancréatite*.
– Évaluation thérapeutique : comparaison des effets de deux médicaments
antihypertenseurs sur la pression artérielle.
– Évaluation pronostique en épidémiologie clinique : après une embolie pulmonaire,
comparaison de la valeur de la PO² dans le pronostic vital.
Comparaisons portant sur des variables censurées
– Évaluation thérapeutique : dans la maladie de Basedow, comparaison de deux
antithyroïdiens de synthèse sur la survenue de récidive.
– Évaluation pronostique en épidémiologie clinique : comparaison du rôle
pronostique de la présence ou de l’absence de métastases ganglionnaires d’un cancer
sur la survie.
* Une hyperamylasémie n’est pas spécifique de pancréatite aiguë.
Toute comparaison est exposée à des biais qui peuvent fausser l’interprétation des résultats. Il convient de prévenir au maximum ces biais
par un plan expérimental adapté.
Le biais le plus commun est de faire porter les comparaisons sur des
sous-groupes qui ne sont pas similaires. Pour limiter ce risque, il faut,
au sein de l’ensemble de la population incluse dans l’étude, faire un
tirage au sort pour déterminer deux (ou plusieurs) sous-groupes sur
lesquels vont porter les comparaisons. C’est la randomisation.
En fin d’étude, la comparaison des résultats, même entre des sous-groupes
qui seraient parfaitement similaires en dehors de la variable d’intérêt, est
exposée à plusieurs risques d’interprétation. Ces risques sont les suivants :
• Le premier risque, à la vue d’une différence (A > B), est de conclure
que A est supérieur à B alors que la différence observée est le fait
du hasard et qu’il n’y a pas de différence réelle entre A et B. C’est le
risque de première espèce, encore appelé risque D.
• Le second risque est celui d’une absence de différence significative
(A = B) alors même que A est différent de B. C’est le risque de
seconde espèce, encore appelé risque E.
• Le risque de troisième espèce est de conclure à tort que A > B ou
A < B alors que c’est l’inverse. Ce risque, encore appelé J, est largement plus faible que les précédents. Il est donc généralement négligeable. Ses conséquences seraient toutefois plus graves.
À côté de ces risques, il faut bien différencier les études dont le but
est de chercher une différence, en général pour montrer la supériorité
d’un examen ou d’un traitement sur un autre, études qui sont une
démarche habituelle, notamment en recherche clinique, des études
dont le but est de prouver une absence de différence, comme dans les
essais d’équivalence ou de non-infériorité, études qui sont de plus en
plus fréquentes dans tous les domaines de la recherche biomédicale.
Biostatistiques pour le clinicien
Comparaisons portant sur des variables quantitatives
– Évaluation diagnostique : comparaison des taux d’amylasémie selon l’existence ou
l’absence de pancréatite*.
– Évaluation thérapeutique : comparaison des effets de deux médicaments
antihypertenseurs sur la pression artérielle.
– Évaluation pronostique en épidémiologie clinique : après une embolie pulmonaire,
comparaison de la valeur de la PO² dans le pronostic vital.
Comparaisons portant sur des variables censurées
– Évaluation thérapeutique : dans la maladie de Basedow, comparaison de deux
antithyroïdiens de synthèse sur la survenue de récidive.
– Évaluation pronostique en épidémiologie clinique : comparaison du rôle
pronostique de la présence ou de l’absence de métastases ganglionnaires d’un cancer
sur la survie.
* Une hyperamylasémie n’est pas spécifique de pancréatite aiguë.
Toute comparaison est exposée à des biais qui peuvent fausser l’interprétation des résultats. Il convient de prévenir au maximum ces biais
par un plan expérimental adapté.
Le biais le plus commun est de faire porter les comparaisons sur des
sous-groupes qui ne sont pas similaires. Pour limiter ce risque, il faut,
au sein de l’ensemble de la population incluse dans l’étude, faire un
tirage au sort pour déterminer deux (ou plusieurs) sous-groupes sur
lesquels vont porter les comparaisons. C’est la randomisation.
En fin d’étude, la comparaison des résultats, même entre des sous-groupes
qui seraient parfaitement similaires en dehors de la variable d’intérêt, est
exposée à plusieurs risques d’interprétation. Ces risques sont les suivants :
• Le premier risque, à la vue d’une différence (A > B), est de conclure
que A est supérieur à B alors que la différence observée est le fait
du hasard et qu’il n’y a pas de différence réelle entre A et B. C’est le
risque de première espèce, encore appelé risque D.
• Le second risque est celui d’une absence de différence significative
(A = B) alors même que A est différent de B. C’est le risque de
seconde espèce, encore appelé risque E.
• Le risque de troisième espèce est de conclure à tort que A > B ou
A < B alors que c’est l’inverse. Ce risque, encore appelé J, est largement plus faible que les précédents. Il est donc généralement négligeable. Ses conséquences seraient toutefois plus graves.
À côté de ces risques, il faut bien différencier les études dont le but
est de chercher une différence, en général pour montrer la supériorité
d’un examen ou d’un traitement sur un autre, études qui sont une
démarche habituelle, notamment en recherche clinique, des études
dont le but est de prouver une absence de différence, comme dans les
essais d’équivalence ou de non-infériorité, études qui sont de plus en
plus fréquentes dans tous les domaines de la recherche biomédicale.