Les données fondamentales
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simuler une métastase et des métastases de moins de quelques millimètres peuvent échapper à tout autre examen morphologique que
celui qui est testé. En revanche, si l’on précise que les métastases ont
été reconnues par un examen anatomopathologique et que l’absence
de métastases a été confirmée avec un recul minimal de six mois, les
choses deviennent plus convaincantes.
Dans un essai thérapeutique, le critère de jugement sera la survie ou le
décès, la guérison ou la poursuite de la maladie, la récidive ou non, la
durée d’hospitalisation, etc. Mais s’il s’agit d’une mortalité postopératoire, par exemple, s’agit-il de la mortalité au cours de l’hospitalisation
qui suit l’intervention chirurgicale, même si elle survient deux mois et
demi après, parce que le malade a fait des complications ou bien de la
mortalité dans le mois qui a suivi cette intervention, même si l’opéré
est sorti de l’hôpital ? Rien n’est simple. Tout doit être précisé. Bien
souvent, les critères de jugement sont multiples. Dans une chimiothérapie pour tumeur solide, ce sera la survie, la régression tumorale
(comment l’a-t-on mesurée ?), les contreparties hématologiques, digestives, la qualité de vie. Dans cet ensemble, il convient de distinguer le
critère de jugement principal qui permettra finalement de conclure à
l’efficacité ou non de l’intervention thérapeutique, des autres critères
de jugement. C’est encore à partir du critère de jugement principal
que l’on estime l’effectif des sujets qu’il est nécessaire d’inclure dans
l’étude pour limiter le risque de deuxième espèce (cf. p. 92). Au bout
du compte, la décision sera parfois difficile à prendre. Si une chimiothérapie « nouvelle » par rapport à une chimiothérapie « de référence »
fait gagner une durée médiane de survie de cinq semaines au prix
d’une mauvaise tolérance, exprimée par un pourcentage plus élevé de
vomissements ou de leucopénies et d’une moins bonne qualité de vie,
appréciée sur des critères précis, sera-t-il judicieux de proposer ou non
un tel traitement au malade ? Évidemment, un abord purement théorique du problème serait d’expliquer les avantages et les inconvénients
au malade. Mais est-il psychologiquement souhaitable de lui faire part
de la gravité du pronostic d’autant plus, comme nous le verrons, que
ce pronostic ne fait qu’exprimer des probabilités ? Enfin, si des études
montrent qu’après tel type d’infarctus du myocarde, les probabilités
de survie à cinq ans étaient de 60 %, il est impossible de prédire chez
un malade déterminé s’il sera dans les 60 % de survivants ou dans les
40 % de patients qui vont décéder.
Dans l’étude d’un facteur de risque, le critère de jugement sera le
risque qu’il convient de définir clairement ainsi que les données sur
lesquelles l’apparition ou l’absence de survenue du risque ont été établies. Si ce facteur de risque concerne le pronostic d’une maladie, le
critère de jugement sera la guérison, la survie ou bien, au contraire, le
décès, la récidive.
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simuler une métastase et des métastases de moins de quelques millimètres peuvent échapper à tout autre examen morphologique que
celui qui est testé. En revanche, si l’on précise que les métastases ont
été reconnues par un examen anatomopathologique et que l’absence
de métastases a été confirmée avec un recul minimal de six mois, les
choses deviennent plus convaincantes.
Dans un essai thérapeutique, le critère de jugement sera la survie ou le
décès, la guérison ou la poursuite de la maladie, la récidive ou non, la
durée d’hospitalisation, etc. Mais s’il s’agit d’une mortalité postopératoire, par exemple, s’agit-il de la mortalité au cours de l’hospitalisation
qui suit l’intervention chirurgicale, même si elle survient deux mois et
demi après, parce que le malade a fait des complications ou bien de la
mortalité dans le mois qui a suivi cette intervention, même si l’opéré
est sorti de l’hôpital ? Rien n’est simple. Tout doit être précisé. Bien
souvent, les critères de jugement sont multiples. Dans une chimiothérapie pour tumeur solide, ce sera la survie, la régression tumorale
(comment l’a-t-on mesurée ?), les contreparties hématologiques, digestives, la qualité de vie. Dans cet ensemble, il convient de distinguer le
critère de jugement principal qui permettra finalement de conclure à
l’efficacité ou non de l’intervention thérapeutique, des autres critères
de jugement. C’est encore à partir du critère de jugement principal
que l’on estime l’effectif des sujets qu’il est nécessaire d’inclure dans
l’étude pour limiter le risque de deuxième espèce (cf. p. 92). Au bout
du compte, la décision sera parfois difficile à prendre. Si une chimiothérapie « nouvelle » par rapport à une chimiothérapie « de référence »
fait gagner une durée médiane de survie de cinq semaines au prix
d’une mauvaise tolérance, exprimée par un pourcentage plus élevé de
vomissements ou de leucopénies et d’une moins bonne qualité de vie,
appréciée sur des critères précis, sera-t-il judicieux de proposer ou non
un tel traitement au malade ? Évidemment, un abord purement théorique du problème serait d’expliquer les avantages et les inconvénients
au malade. Mais est-il psychologiquement souhaitable de lui faire part
de la gravité du pronostic d’autant plus, comme nous le verrons, que
ce pronostic ne fait qu’exprimer des probabilités ? Enfin, si des études
montrent qu’après tel type d’infarctus du myocarde, les probabilités
de survie à cinq ans étaient de 60 %, il est impossible de prédire chez
un malade déterminé s’il sera dans les 60 % de survivants ou dans les
40 % de patients qui vont décéder.
Dans l’étude d’un facteur de risque, le critère de jugement sera le
risque qu’il convient de définir clairement ainsi que les données sur
lesquelles l’apparition ou l’absence de survenue du risque ont été établies. Si ce facteur de risque concerne le pronostic d’une maladie, le
critère de jugement sera la guérison, la survie ou bien, au contraire, le
décès, la récidive.