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268 Biostatistiques pour le clinicien
Remarques
Effectifs
Dans les enquêtes cas-témoin, comme dans les enquêtes de cohorte,
le calcul du nombre de sujets nécessaire se fait sur la base de la comparaison de deux pourcentages : exposés chez les cas contre exposés chez
les témoins dans l’étude cas-témoin ; incidence chez les exposés contre
incidence chez les non-exposés dans la cohorte.
Dans les enquêtes cas-témoins, le facteur limitant est généralement le
nombre de cas. Sur le plan de la puissance statistique, on peut augmenter la puissance en incluant plusieurs sujets témoins pour chaque cas.
Néanmoins, au-delà de quatre à cinq sujets témoins par cas, ce gain
de puissance devient négligeable. Lorsque les différences d’exposition
sont majeures, ce type d’étude peut être très efficace. Il avait suffi de
huit cas et de 32 témoins pour montrer que la prise de stilbestrol chez
les femmes enceintes favorisait la survenue d’un cancer du vagin chez
leurs filles [4]. Ce cancer apparaît dans l’adolescence et cette étude a
fait proscrire formellement le stilbestrol pendant la grossesse.
Dans l’enquête de cohorte, on pourra choisir d’inclure un échantillon
représentatif de la population pour l’exposition. Cependant, pour
maximiser la puissance à nombre de participants fixé, il sera mieux
d’inclure autant d’exposés que de non-exposés. Lorsque cela n’est
pas possible, on peut déséquilibrer les groupes, mais il faudra alors
augmenter les effectifs pour garder la même puissance.
Causalité
Une fois les données recueillies, la comparaison des résultats entre
les deux groupes cas-témoins, exposés-non exposés doit faire intervenir des tests statistiques comme dans toute comparaison. Mais, en
dehors des essais randomisés, des différences statistiquement significatives entre un facteur d’exposition et une maladie ne signifient pas
nécessairement qu’il y ait un lien de causalité entre eux.
Rappelons que pour suspecter une lésion causale, il ne suffit pas qu’il
y ait des différences statistiquement significatives entre une exposition
ou non à un risque et une maladie, mais qu’il faut que des conditions supplémentaires soient réunies. On donne la liste ci-dessous des
critères dus à Bradford-Hill, qui sont couramment utilisés, sans pour
autant apporter une garantie de causalité.
268 Biostatistiques pour le clinicien
Remarques
Effectifs
Dans les enquêtes cas-témoin, comme dans les enquêtes de cohorte,
le calcul du nombre de sujets nécessaire se fait sur la base de la comparaison de deux pourcentages : exposés chez les cas contre exposés chez
les témoins dans l’étude cas-témoin ; incidence chez les exposés contre
incidence chez les non-exposés dans la cohorte.
Dans les enquêtes cas-témoins, le facteur limitant est généralement le
nombre de cas. Sur le plan de la puissance statistique, on peut augmenter la puissance en incluant plusieurs sujets témoins pour chaque cas.
Néanmoins, au-delà de quatre à cinq sujets témoins par cas, ce gain
de puissance devient négligeable. Lorsque les différences d’exposition
sont majeures, ce type d’étude peut être très efficace. Il avait suffi de
huit cas et de 32 témoins pour montrer que la prise de stilbestrol chez
les femmes enceintes favorisait la survenue d’un cancer du vagin chez
leurs filles [4]. Ce cancer apparaît dans l’adolescence et cette étude a
fait proscrire formellement le stilbestrol pendant la grossesse.
Dans l’enquête de cohorte, on pourra choisir d’inclure un échantillon
représentatif de la population pour l’exposition. Cependant, pour
maximiser la puissance à nombre de participants fixé, il sera mieux
d’inclure autant d’exposés que de non-exposés. Lorsque cela n’est
pas possible, on peut déséquilibrer les groupes, mais il faudra alors
augmenter les effectifs pour garder la même puissance.
Causalité
Une fois les données recueillies, la comparaison des résultats entre
les deux groupes cas-témoins, exposés-non exposés doit faire intervenir des tests statistiques comme dans toute comparaison. Mais, en
dehors des essais randomisés, des différences statistiquement significatives entre un facteur d’exposition et une maladie ne signifient pas
nécessairement qu’il y ait un lien de causalité entre eux.
Rappelons que pour suspecter une lésion causale, il ne suffit pas qu’il
y ait des différences statistiquement significatives entre une exposition
ou non à un risque et une maladie, mais qu’il faut que des conditions supplémentaires soient réunies. On donne la liste ci-dessous des
critères dus à Bradford-Hill, qui sont couramment utilisés, sans pour
autant apporter une garantie de causalité.