Michel Huguier et Pierre-Yves Boëlle, Biostatistiques pour le clinicien
ISBN : 978-2-8178-0463-7, © Springer-Verlag Paris 2013
2
Lorsqu’un essai randomisé n’est pas possible
Si les essais thérapeutiques randomisés sont le moyen qui offre le
plus de garanties scientifiques pour fonder son opinion sur un choix
thérapeutique, des raisons techniques ou éthiques peuvent limiter leur
réalisation [1].
Les comparaisons historiques ou l’étude dite « ici, ailleurs » permettent
de constituer un contrôle. Cependant, il faut s’assurer de la comparabilité initiale des groupes d’intervention et de ces groupes contrôle. Les
études multifactorielles, parce qu’elles permettent un ajustement sur
les différences entre groupes, permettent une meilleure comparabilité
entre l’intervention et le contrôle. L’ajustement peut, notamment, être
réalisé par la technique du score de propension où l’on comparera les
résultats chez des sujets qui ont reçu des interventions différentes alors
même qu’ils avaient la même probabilité initiale de recevoir l’une ou
l’autre.
Les études multifactorielles
Voici un exemple dans lequel un essai randomisé n’était pas envisageable et pour lequel une étude multifactorielle a permis d’apporter
une assez bonne réponse à la question posée. Il s’agissait du traitement
chirurgical du cancer du tiers moyen du rectum qui avait été défini
précisément dans sa hauteur sur le rectum [2]. À l’époque de cette
étude, deux traitements étaient pratiqués. Le traitement de référence
était l’amputation abdomino-périnéale du rectum et de l’appareil
sphinctérien qui impliquait la constitution d’une colostomie terminale définitive dans la fosse iliaque gauche. Peu à peu, une meilleure
connaissance de l’extension, en général très limitée vers le bas, de ces
cancers du tiers moyen du rectum et des progrès techniques ont permis
de les réséquer en faisant une anastomose colo-anale qui a l’avantage
d’éviter aux malades une colostomie. Néanmoins, on pouvait craindre
que ces exérèses moins étendues, notamment vers le bas, par rapport
ISBN : 978-2-8178-0463-7, © Springer-Verlag Paris 2013
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Lorsqu’un essai randomisé n’est pas possible
Si les essais thérapeutiques randomisés sont le moyen qui offre le
plus de garanties scientifiques pour fonder son opinion sur un choix
thérapeutique, des raisons techniques ou éthiques peuvent limiter leur
réalisation [1].
Les comparaisons historiques ou l’étude dite « ici, ailleurs » permettent
de constituer un contrôle. Cependant, il faut s’assurer de la comparabilité initiale des groupes d’intervention et de ces groupes contrôle. Les
études multifactorielles, parce qu’elles permettent un ajustement sur
les différences entre groupes, permettent une meilleure comparabilité
entre l’intervention et le contrôle. L’ajustement peut, notamment, être
réalisé par la technique du score de propension où l’on comparera les
résultats chez des sujets qui ont reçu des interventions différentes alors
même qu’ils avaient la même probabilité initiale de recevoir l’une ou
l’autre.
Les études multifactorielles
Voici un exemple dans lequel un essai randomisé n’était pas envisageable et pour lequel une étude multifactorielle a permis d’apporter
une assez bonne réponse à la question posée. Il s’agissait du traitement
chirurgical du cancer du tiers moyen du rectum qui avait été défini
précisément dans sa hauteur sur le rectum [2]. À l’époque de cette
étude, deux traitements étaient pratiqués. Le traitement de référence
était l’amputation abdomino-périnéale du rectum et de l’appareil
sphinctérien qui impliquait la constitution d’une colostomie terminale définitive dans la fosse iliaque gauche. Peu à peu, une meilleure
connaissance de l’extension, en général très limitée vers le bas, de ces
cancers du tiers moyen du rectum et des progrès techniques ont permis
de les réséquer en faisant une anastomose colo-anale qui a l’avantage
d’éviter aux malades une colostomie. Néanmoins, on pouvait craindre
que ces exérèses moins étendues, notamment vers le bas, par rapport