Michel Huguier et Pierre-Yves Boëlle, Biostatistiques pour le clinicien
ISBN : 978-2-8178-0463-7, © Springer-Verlag Paris 2013
Introduction
Certains traitements, par leur grande efficacité et leurs effets indésirables limités, ont fait rapidement l’objet d’un consensus. Ce fut le cas
du traitement du diabète par l’insuline, de la leucémie de l’enfant par la
chimiothérapie, de la maladie ulcéreuse duodénale par les inhibiteurs
de la pompe à protons ou de l’angor par les dérivés nitrés.
Mais les progrès thérapeutiques sont souvent moins évidents. L’empirisme thérapeutique qui se fonde sur des résultats observés sur un
groupe de malades, sans groupe témoin, souvent rétrospectivement,
résultats que l’on peut qualifier d’anecdotiques, est trop critiquable sur
le plan scientifique pour continuer à être accepté aveuglément. L’histoire de la thérapeutique est ainsi jonchée de traitements que l’on a cru
être efficaces et qui, pour cette raison, ont été largement prescrits mais
qui, en définitive, ne se sont pas avérés plus efficaces qu’un placebo.
Ainsi, le pourcentage de traitements considérés comme « efficaces »
après des études non ou mal contrôlées, n’utilisant pas d’insu, avant
de s’avérer ultérieurement inefficaces ou mêmes nocifs, a été estimé à
près de 50 % [1].
Bien souvent, le médecin, dans ses prescriptions thérapeutiques est
amené à faire un choix entre plusieurs médicaments ou encore entre
une attitude médicale et une intervention chirurgicale ou bien encore
entre deux techniques chirurgicales.
Nous avons évoqué les comparaisons rétrospectives ou historiques
cherchant à guider ces choix en évaluant, par exemple, un nouveau
traitement administré à une série de patients par rapport à un autre
traitement plus ancien ou de référence pour lequel on dispose de données recueillies ou publiées antérieurement. Ces comparaisons doivent
être interprétées avec la plus grande prudence et ne permettent guère
de conclusions, les chances étant trop faibles pour que les traitements
que l’on cherche à comparer aient été administrés à des groupes de
malades similaires. Dans ces études comparatives, il existe en effet des
biais qui entraînent presque inéluctablement des différences dans les
ISBN : 978-2-8178-0463-7, © Springer-Verlag Paris 2013
Introduction
Certains traitements, par leur grande efficacité et leurs effets indésirables limités, ont fait rapidement l’objet d’un consensus. Ce fut le cas
du traitement du diabète par l’insuline, de la leucémie de l’enfant par la
chimiothérapie, de la maladie ulcéreuse duodénale par les inhibiteurs
de la pompe à protons ou de l’angor par les dérivés nitrés.
Mais les progrès thérapeutiques sont souvent moins évidents. L’empirisme thérapeutique qui se fonde sur des résultats observés sur un
groupe de malades, sans groupe témoin, souvent rétrospectivement,
résultats que l’on peut qualifier d’anecdotiques, est trop critiquable sur
le plan scientifique pour continuer à être accepté aveuglément. L’histoire de la thérapeutique est ainsi jonchée de traitements que l’on a cru
être efficaces et qui, pour cette raison, ont été largement prescrits mais
qui, en définitive, ne se sont pas avérés plus efficaces qu’un placebo.
Ainsi, le pourcentage de traitements considérés comme « efficaces »
après des études non ou mal contrôlées, n’utilisant pas d’insu, avant
de s’avérer ultérieurement inefficaces ou mêmes nocifs, a été estimé à
près de 50 % [1].
Bien souvent, le médecin, dans ses prescriptions thérapeutiques est
amené à faire un choix entre plusieurs médicaments ou encore entre
une attitude médicale et une intervention chirurgicale ou bien encore
entre deux techniques chirurgicales.
Nous avons évoqué les comparaisons rétrospectives ou historiques
cherchant à guider ces choix en évaluant, par exemple, un nouveau
traitement administré à une série de patients par rapport à un autre
traitement plus ancien ou de référence pour lequel on dispose de données recueillies ou publiées antérieurement. Ces comparaisons doivent
être interprétées avec la plus grande prudence et ne permettent guère
de conclusions, les chances étant trop faibles pour que les traitements
que l’on cherche à comparer aient été administrés à des groupes de
malades similaires. Dans ces études comparatives, il existe en effet des
biais qui entraînent presque inéluctablement des différences dans les